Η Pfizer ανακοίνωσε πως το Hympavzi, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα χορηγούμενο μία φορά την εβδομάδα, πέτυχε τον κύριο στόχο της κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αιμορροφιλία που έχουν αναπτύξει αναστολείς (αντισώματα) κατά των παραγόντων πήξης – μια κατηγορία ασθενών με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Στη μελέτη συμμετείχαν 48 ασθενείς· όσοι έλαβαν Hympavzi είδαν το ετήσιο ποσοστό αιμορραγιών (Annualized Bleeding Rate) να μειώνεται κατά 93 % σε διάστημα δώδεκα μηνών. Το φάρμακο κάλυψε και όλους τους δευτερεύοντες στόχους, μειώνοντας τόσο τις αυτόματες όσο και τις αρθρικές αιμορραγίες.
Το Hympavzi είναι ήδη εγκεκριμένο για ασθενείς αιμορροφιλίας A ή B χωρίς αναστολείς κατά των παραγόντων VIII ή IX· με τα νέα δεδομένα, η Pfizer θα ζητήσει επέκταση ένδειξης για εκείνους που έχουν αναστολείς. Σύμφωνα με την εταιρεία, αναστολείς εμφανίζονται σε περίπου 20 % των ασθενών με αιμορροφιλία Α και 3 % με αιμορροφιλία Β, καθιστώντας αναποτελεσματικές τις θεραπείες αντικατάστασης παραγόντων.
Η επιτυχία έρχεται λίγους μήνες αφότου η Pfizer αποφάσισε να τερματίσει την παγκόσμια ανάπτυξη και διάθεση της γονιδιακής θεραπείας Beqvez για αιμορροφιλία Β, επικαλούμενη χαμηλή ζήτηση. Έτσι, το Hympavzi γίνεται πλέον το βασικό χαρτί της εταιρείας στον άκρως ανταγωνιστικό χώρο, όπου δραστηριοποιούνται επίσης η Sanofi με τη γονιδιακή θεραπεία Qfitlia, η Novo Nordisk με το καθημερινό Alhemoκαι οι CSL – BioMarin με θεραπείες τύπου Hemgenix και Roctavia.
