Πάνω από 4.000 ασθένειες προκαλούνται από σφάλματα στον ανθρώπινο γενετικό κώδικα που οδηγούν σε ελαττωματική ή μειωμένη παραγωγή πρωτεΐνης. Με τα θεραπευτικά RNA, τα γονίδια που οδηγούν σε ελαττωματική παραγωγή πρωτεΐνης μπορούν να απενεργοποιηθούν μέσω των επεμβατικών μορίων RNAi, ενώ τα mRNA μπορούν να χορηγηθούν για τη δημιουργία ωφέλιμων πρωτεϊνών. Ωστόσο, για να έχει θεραπευτικό αποτέλεσμα, το RNA πρέπει να φτάσει στα κατάλληλα κύτταρα-«στόχους». Και εδώ προκύπτουν οι προκλήσεις.
Το RNA είναι εξαιρετικά ασταθές και συνεπώς οι πιθανότητές να φτάσει στα κύτταρά στόχους, είναι μικρές. Οι τρέχουσες προσεγγίσεις επιτρέπουν την παράδοση RNA σε περιορισμένο αριθμό ιστών, όπως π.χ. το ήπαρ με τη χρήση λιπιδικών σωματιδιών.
Και μπορεί η πανδημία της Covid-19 να έβαλε το RNA στο καθημερινό μας λεξιλόγιο μέσω των εμβολίων, αλλά ο τομέας των θεραπευτικών RNA δεν έχει ακόμα καταφέρει να ανταποκριθεί στην πρόκληση της ευρείας στόχευσης κυττάρων και ιστών παραμένοντας εστιασμένος σε παθήσεις του ήπατος.
Η διεπιστημονική ομάδα χημικών, βιολόγων και φαρμακοποιών της εταιρείας Sixfold Bioscience έχει θέσει ως στόχο να επαναπροσδιορίσει το μέλλον του RNA, στοχεύοντας με ασφάλεια πάσχοντες ιστούς, εκτός του ήπατος, με πιθανές εφαρμογές σε χιλιάδες ασθένειες. Για αυτόν τον σκοπό η εταιρεία κατάφερε να αντλήσει χρηματοδότηση 10,5 εκατομμυρίων δολαρίων από σημαντικούς επενδυτές όπως οι: Y Combinator, Cantos Ventures, Lombard Street και Pi Campus, Angel, αλλά και non-dilutive funding από το Wellcome Leap, και κονδύλια καινοτομίας του Βρετανικού κράτους και της ΕΕ. Η εν λόγω εταιρεία βιοτεχνολογίας ιδρύθηκε το 2017 και έχει έδρα το Translation & Innovation Hub στο White City του Λονδίνου.
«Στην Sixfold αναπτύσσουμε την τεχνολογία Mergo για να κατευθύνουμε το RNA σε συγκεκριμένα κύτταρα-στόχους. Το σύστημα Mergo είναι κατασκευασμένο από νανο-στοιχεία, τα οποία συναρμολογούμε όπως τα Lego, αλλά σε πολύ μικρή κλίμακα. Κάθε δομικό στοιχείο προσδίδει στο Mergo φαρμακευτικές ιδιότητες που θα το οδηγήσουν σε διαφορετικό κύτταρο στόχο. Τα δομικά στοιχεία συναρμολογούνται πρώτα ψηφιακά, με τη βοήθεια της υπολογιστικής πλατφόρμας που αναπτύχθηκε από την εταιρεία και στη συνέχεια τα κατασκευάζουμε χρησιμοποιώντας χημεία υψηλής απόδοσης», εξηγεί η Δρ. Ιωάννα Μυλωνάκη, που ηγείται της ερευνητικής προ-κλινικής ομάδας.
Οι Dr. Perdrix Rosell και Dr. George Foot συνιδρυτές και διευθύνοντες σύμβουλοι της Sixfold, με αφορμή τη χρηματοδότηση σε δήλωσή τους εκτιμούν ότι το ποσό είναι αρκετά μεγάλο ώστε να μπορέσει η εταιρεία να επεκτείνει την πλατφόρμα σε πολλές θεραπευτικές ενδείξεις. Η Sixfold για το 2022 έχει θέσει ως στόχο να διερευνήσει συνεργασίες με επιλεγμένες φαρμακευτικές εταιρείες.
Picture credits:Sixfold
